Abaixo-Assinado (#50553):

ANVISA" APROVE O NOVO TRATAMENTO PARA A "AME",E AJUDE A EMILLY E OUTRAS CRIANÇAS A TEREM UMA QUALIDADE DE VIDA DIGNA.

Destinatário: ANVISA /JUSTIÇA FEDERAL DE SÃO PAULO

V A M O S F A Z E R A D I F E R E N Ç A !

Atrofia Muscular Espinhal(AME) é uma doença genética que afeta 1 a cada 10.000 nascimentos, esta doença afeta desde um bebê recém-nascido que tem a sua forma mais grave da doença, a AME é a segunda doença que mais mata crianças no mundo, até dois anos de idade.Doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.Os portadores de AME acabam se tornando reféns do próprio corpo, onde podem acompanhar a sua própria degeneração.O tipo 1 é o mais frequente e a forma mais grave da doença. Em abril de 2019 o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do Spinraza ao Sistema Único de Saúde (SUS), porém a medicação deve ser utilizada por meio de aplicações intratecais a cada em 04 meses em unidade hospitalar, de forma invasiva para tentar tornar a doença mais lenta.
Os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte.
Os principais sinais e sintomas da AME são:
• perda do controle e forças musculares;
• incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
• incapacidade/dificuldade de engolir;
• incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.
• incapacidade/dificuldade de respirar;

Pedidos ao Ministério da Saúde e ao Poder Judiciário Federal:
1 - Para que a ANVISA utilize o processo de APROVAÇÃO ACELERADA para imediato registro do medicamento ZOLGENSMA, o qual poderá gerar uma melhor prognostico as crianças de 0 a 02 anos idade que possuem AME;
2 – Requer-se que o medicamento ZOLGENSMA, seja disponibilizado pelo SUS e pelos PLANOS DE SAÚDE, pois a estimativa de custos são exorbitantes para compra pelos pacientes, sendo hoje o valor médio de 2,1 milhões de dólares;
3 – Os pais de Emilly clamam para que seja concedida a tutela antecipada junto ao processo judicial para fornecimento pela União do medicamento ZOLGENSMA com urgência antes que Emilly complete seus 02 anos de idade.
EMILLY TOLOSA PIO DOS SANTOS, brasileira, nascida em 08/09/2018, portadora da doença AMIOTROFIA MUSCULAR ESPINHAL tipo 1, a mais severa manifestação da doença degenerativa, filha de JULIA TOLOSA RODRIGUES PIO DA SILVA e ÉVERTON DOS SANTOS RIBEIRO MACHADO, luta contra o tempo para tentar receber o tratamento inovador com medicamento ZOLGENSMA é uma terapia genética prescrita para tratar crianças com menos de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal, e na Europa o protocolo clinico até 21 kg, assim caso tenha acesso ao medicamento ZOLGENSMA este poderá substituir a função do gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) ausente nos portadores de AME, por uma nova cópia de trabalho de um gene SMN humano, que ajuda as células do neurônio motor a funcionar corretamente e sobreviver. Um vírus, o AAV9, transporta o gene de reposição para o corpo. Este vírus “infecta” as células com o novo DNA. O tratamento aprovado consiste em uma dose única, que é feita através de infusão intravenosa, assim poderá a criança Emilly obter movimentos em seus membros inferiores e superiores e possivelmente deixar a traqueostomia.
Além disso, o Zolgensma é administrado com uma infusão única na veia, que dura cerca de 60 minutos, ao contrário do SPINRAZA, que será utilizado a vida inteira (aplicação a cada 04 meses), o que de certo traria maior conforto e segurança para o paciente, que se verá livre da patologia definitivamente e a criança deixará de ser submetida a aplicações em centro cirúrgico e ter uma vida mais digna.
Todos unidos podemos ajudar a salvar a vida da pequena guerreira EMILLY como ser exemplo e obter o registro na ANVISA que irá beneficiar dezenas de outras crianças.
ANVISA APROVA JÁ!

ZOLGENSMA PELO SUS E PLANOS DE SAÚDE!!!

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